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Nilotinib ist für die chronische Phase der chronischen myeloischen Leukämie (CML) als Erstbehandlung und nach Auftreten einer Resistenz gegenüber Imatinib zugelassen. Es hemmt die konstitutiv aktive Tyrosinkinase des nach Chromosomentranslokation t(9;22) im Philadelphia Chromosom (Ph) entstandenen Fusionsproteins BCR-ABL, dem Auslöser der CML.
Weil es auch die normale ABL-Kinase hemmt, hat es in jüngster Zeit Hoffnungen gegeben, dass es bei neurodegenerativen Erkrankungen wirksam sein könnte. Eindeutige Evidenz hierfür gibt es derzeit nicht, eher ein Hemmeffekt bei DDR1, einer Collagen-Rezeptorkinase (Turner et al. 2020).
Nilotinib kann wie andere Tyrosinkinasen verschiedene häufige UAWS auslösen, wie Blutbildveränderungen, Anstiege der Blutfette, des Blutzuckers, der Elektrolyte, der Leber-und Pankreaswerte sowie neurologische, psychiatrische und etliche andere Organsysteme betreffende Beschwerden nach sich ziehen.
| Aktivität | aktiver Wirkstoff/Metabolit |
| ATC-Code | L01XE08 |