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Indikation: Ganaxolon ist zur Behandlung von epileptischen Anfällen bei Patienten mit einer Cyclin-abhängigen Kinase-ähnlichen 5 (CDKL5)-Mangelstörung (CDD) indiziert.
Wirkmechanismus: Ganalaxon ist ein neuroaktives Steroid, welches vom endogenen Allopregnanolon abgeleitet ist. Es wirkt als allosterischer Modulator an GABA-A-Rezeptoren, wahrscheinlich im Wesentlichen über die delta-Untereinheit des pentameren GABA-A-Rezeptors. Es verändert den GABA-induzierten Chlorid-Ionenstroms und wirkt darüber antikonvulsiv.
Nebenwirkungen: Häufig bis sehr häufig sind Müdigkeit, Sedierung, Anstieg der Körpertemperatur, Bronchitis.
| Aktivität | nicht klassifiziert |